2024 CASH | 新技术、新靶点、新方案：开启儿童血液病发展新篇章

为提高儿童血液病领域的研究和诊疗水平，促进儿童血液学科的进一步发展，2024年1月7日上午，第四届中国血液学科发展大会（CASH）儿童血液病专题论坛顺利举办。此次论坛聚焦儿童血液病精准诊治的最新研究进展和发展方向，邀请了国内杰出的儿童血液病专家，共同探讨最新的研究成果和前沿技术，分享经验和见解，以期为儿童血液病的精准诊治提供更好的路径和方向。中华医学会儿科分会主任委员王天有教授，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会前任主任委员、天津医科大学肿瘤医院赵强教授，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“血研所”）儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡教授共同担任论坛主席。

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开场致辞

王天有教授致辞

赵强教授致辞

王天有教授在致辞中指出，CASH大会为国内学者提供了高水平的交流平台，希望大家继续重视将“医、教、研”相结合，在未来的儿童血液学研究工作中取得更多突破性的进展，为中国儿童血液学科的持续高速发展贡献力量。赵强教授在致辞中对血研所儿童血液病诊疗中心团队十几年来在儿童血液病领域内作出的贡献给予了高度评价，并对儿童血液病学科未来的发展前景进行了展望，并预祝会议取得圆满成功。

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学术报告

王前飞研究员作报告

急性髓系白血病（AML）异质性大、复发率高。目前，医学界普遍认为缓解期肿瘤干细胞是导致AML复发的根源。中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞研究员以“白血病干细胞和儿童AML化疗耐药的单细胞转录组解析”为主题进行报告。他提出，在AML患者复杂的血液学生态系统中，鉴定并解析缓解期残留的白血病细胞面临较大挑战。通过单细胞转录组测序技术可在正常细胞中识别少量的残留白血病干细胞，以及这些细胞中的耐药亚群及细胞表面标记物。该研究成果不仅拓展了对AML耐药残留细胞的认识，还提供了一些鉴定分离该类耐药残留细胞的潜在分子标记物，并为患者的预后风险分层提供了新的视角。

徐晓军主任作报告

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的血液系统恶性肿瘤，其发病率位居我国儿童恶性肿瘤发病率之首。诊疗技术的发展显著改善了ALL患儿的预后，但仍有部分患儿复发，预后不良。浙江大学医学院附属儿童医院血液肿瘤科主任徐晓军对二代测序技术（NGS）在ALL患儿微小残留病（MRD）监测中的应用进行报告。他详细介绍了该监测方法的优势，并提出基于Ig/TCR重排的NGS技术是一种监测ALL患儿MRD水平的新方法。相较于多参数流式细胞术，该方法能更好地筛查出高危B细胞急性淋巴细胞白血病患儿。

刘胡丹教授作报告

将基础研究成果快速转向临床应用，进而优化ALL患儿的诊疗方案，对改善ALL患儿的预后具有重要意义。武汉大学中南医院医学研究院刘胡丹教授以“解析急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）发病机制”为主题展开讲座，介绍了T-ALL发生发展的分子生物学机制，为开发T-ALL新的治疗策略提供了理论依据。

陈静教授作报告

造血干细胞移植技术已广泛应用于临床，然而移植相关并发症的发生和管理仍是临床面临的巨大挑战，对患儿的移植效果、长期生存及生活质量造成了不同程度的影响。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心陈静教授围绕“造血干细胞移植后生育力受损及干预”，提出生殖无能是移植的远期并发症之一，显著影响患儿的生活质量。她表示，建议临床医生严格把握移植的指征，尽可能降低预处理强度，可考虑在移植后予以性激素替代治疗等保护儿童/青少年的生育力。

竺晓凡教授作报告

最后，竺晓凡教授对2023年美国血液学会（ASH）年会中儿童血液病领域的重磅临床研究成果进行了全面盘点和深度探讨。她着重分析讨论了血研所儿童血液病诊疗中心团队利用单细胞多组学技术对儿童T-ALL的白血病克隆演化模式的解析结果，并指出该结果为解决T-ALL患儿化疗耐药的问题提供了新的研究方向。此外，她表示，2023年ASH年会汇聚了国内外儿童血液病领域的研究热点，众多新技术、新靶点、新方案的临床研究结果亮相国际舞台，在提高儿童血液病诊疗水平方面具有重要作用，期待相关研究成果能够惠及更多血液病患儿。

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总结

与会嘉宾

本次儿童血液病分论坛精准聚焦前沿研究热点，各种新技术、新靶点、新方案为儿童血液病诊治提供了新思路。相信在儿科同道们的共同努力下，儿童血液病领域将持续创新发展，儿童血液病诊疗水平将迎来新的飞跃，为中国儿童的健康提供更有效的保障。

撰稿：王   凝

编辑：何美曈  万   扬  医脉通

校对：张雅楠

审核：孙佳丽  竺晓凡