企业资讯丨中因科技ZVS203e注射液获美国FDA临床试验许可

近日，中关村生命科学园内企业中因科技拥有自主知识产权的首个眼科基因编辑1类创新药——ZVS203e注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）默示许可。该事件标志着中因科技新药研发在基因编辑技术领域一次全新的突破，而且是继ZVS101e注射液之后，中因科技研发管线面向海外深度布局的又一重要里程碑事件。

关于RHO突变导致的视网膜色素变性（ RHO-RP ）

RP是一组以视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，在世界范围内的发病率约为1/3500，是工作年龄人群不可逆双眼盲的最主要病因之一，其中RHO基因突变在常染色体显性遗传RP中最常见。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者在20-65岁之间即发展为法定盲人。目前全球范围无上市药物。

关于ZVS203e注射液

ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑，针对致病基因从根源对疾病进行治疗，达到一次给药终身治愈的效果。该药物于2022年7月获得FDA孤儿药资格认定，并于2023年9月在北京大学第三医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）中完成全球首个RHO基因突变RP患者的注射给药，在首例患者中表现出良好的安全性和有效性。