本导基因全球首款体内基因编辑抗病毒药物一期临床试验初显安全性

2023年11月20日，上海本导基因技术有限公司的BD111基因编辑治疗药物由国家眼部疾病临床医学研究中心、温州医科大学附属眼视光医院著名眼科专家陈蔚教授和马慧香教授团队顺利完成Ⅰ期临床试验首例“复发性1型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎”受试者给药，经过一个月临床观察和评估，未发生任何严重不良事件，患者反应良好。

BD111注射液是上海本导基因技术有限公司自主研发的新型体内基因编辑抗病毒药物，属于全球First-in-Class产品。它利用原创技术类病毒体（VLP）递送CRISPR基因编辑工具，直接靶向切割1型单纯疱疹病毒（HSV-1）的基因组以清除病毒。

此次阶段性成果说明本导基因在有望实现根治单纯疱疹病毒型角膜炎（HSK）的道路上迈进了新的一步，是BD111注射液临床试验重要的里程碑事件，也是全球首个采用CRISPR体内基因编辑技术治疗病毒性疾病的重要里程碑事件。

【关于BD111注射液】

HSV-1感染引起的基质型角膜炎，临床特点是容易反复发作，迁延不愈，临床常规的抗病毒抗炎治疗难以根治，很多患者多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕、新生血管、角膜穿孔等并发症，是临床较常见的致盲眼病。本导基因创始人、董事长蔡宇伽博士团队利用mRNA茎环结构与噬菌体衣壳蛋白特异识别的原理，通过病毒工程技术，将两者的优点完美地结合起来，开发了原创新型递送技术—类病毒体（VLP）。基于VLP的BD111药物通过转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割单纯疱疹病毒的基因组，达到降低甚至完全清除HSV-1病毒的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。

BD111创新治疗方法入选了2021年度“中国眼科学十大进展”，是继美国Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，也是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物。目前已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的两项新药临床试验（IND）批件，并获批美国FDA孤儿药资格。

【关于本导基因】

本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；除了BD111正在开展的Ⅰ/Ⅱa临床试验外，BD211基因治疗β-地中海贫血的临床试验即将获得CDE批准；同时与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在β-地中海贫血和老年黄斑变性的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司核心技术发表于Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等国际权威期刊。公司拥有近千平的小试与研发中心与4000 m2的GMP中试基地。与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。

温州医科大学附属眼视光医院实施治疗的该患者是全国开展I期临床试验治疗的首针病例，后续温州医科大学附属眼视光医院将筛选更多的复发性1型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎患者实施基因治疗，为实现根治单纯疱疹病毒型角膜炎（HSK）患者获得更多的治疗可能性。

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