和誉医药「CSF-1R抑制剂」获FDA快速通道认定

12月14日，和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib (ABSK021)获美国FDA授予快速通道认定（FTD），用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。本月初，和誉医药以7000万美元首付将Pimicotinib大中华区商业化权益授权予默克，总交易金额或超6亿美元。

图片来源：和誉医药公告

多地同步临床

向全球化迈进

TGCT是一组起自关节滑膜、滑囊、腱鞘或临近软组织的局部侵袭性肿瘤，显示滑膜分化的肿瘤，是较为常见的软组织肿瘤之一，通常导致相关关节肿胀、疼痛、僵硬和活动减弱，严重影响患者生活品质。2013 年，WHO根据病灶形态、生长方式及生物学行为将TGCT分为了局限型和弥漫型两种类型。根据相关文献报道，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后仍会复发。

Pimicotinib 由和誉医药自主研发，是一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，当前已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心三期临床试验，该研究是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展的全球III期研究。 

图片来源：clinicaltrials.gov

在今年11月的CTOS年会上，和誉医药还更新了Pimicotinib治疗TGCT患者的临床Ib期试验一年长期随访数据，ORR达到87.5%，展现出了药物的抗肿瘤活性和良好的安全性。

据和誉医药报道，目前Pimicotinib已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定，用于不可手术的腱鞘巨细胞瘤的治疗。此外，NMPA已批准Pimicotinib用于慢性移植物抗宿主病、晚期胰腺癌的临床试验，和誉医药也仍在探索该药物在多种实体瘤中的临床潜力。截止目前，中国尚未无高选择性CSF-1R抑制剂获批上市，和誉医药有望摘得国内首款。

聚焦抗肿瘤领域

多款药物疗效突出

聚焦于抗肿瘤领域，和誉医药已建立靶点丰富的研发管线，该管线囊括重点产品Pimicotinib以及FGFR4抑制剂Irpagratinib（ASK011）、泛FGFR抑制剂Fexagratinib（ASK091）等。

图片来源：和誉医药官网

Irpagratinib（ASK011）

Irpagratinib是一款FGFR4抑制剂，当前正被研究用于晚期肝细胞癌（HCC）的治疗。在今年10月举行的ESMO大会上，和誉医药重磅披露了Irpagratinib 的每日两次用药（BID）队列在经治的FGF19过表达HCC患者中的研究数据，显示该药物ORR达到 40.7%，疗效突出。和誉医药曾表示，Irpagratinib有潜力成为治疗FGF19/FGFR4通路高度活化的HCC患者的新型领先FGFR4抑制剂。

Fexagratinib（ASK091）

Fexagratinib是一款高效的选择性FGFR1-3抑制剂，拟用于治疗尿路上皮癌及其他类型的实体瘤。2022年2月，和誉医药与百济神州就Fexagratinib 与替雷丽珠单抗针对FGFR2/3变异的尿路上皮癌的联合疗法开展了合作。同年3月，Fexagratinib获得了美国FDA授予的孤儿药认定，用于治疗胃癌。

2022年1月，和誉医药还曾与礼来在心脏代谢疾病等领域达成合作协议，和誉医药负责利用其专有的药物研发平台发现和开发小分子药物，并有望获得礼来支付的2.58亿美元的潜在费用。观察和誉医药当前的产品管线，P151或许是两家企业的合作成果之一。同时，和誉医药持续推进与其他企业的合作，包括阿斯利康、曙方医药、艾力斯、x4公司等。

小结

在优异疗效的加持下，随着Pimicotinib的研发进程在全球范围内持续推进，该药物有望成为全球领先的高选择性CSF-1R抑制剂。

来源 | 药智数据