目前约有60%的人类遗传性疾病源自于DNA上的单碱基突变,其中约有一半单碱基突变属于C:G到T:A的转换。 腺嘌呤碱基编辑器 (ABEs) 是进化的 E. coli tRNA腺苷脱氨酶 (TadA*) 与Cas9缺口酶 (nickase) 的融合蛋白,它可以在不依赖双链DNA断裂的情况下实现A:T到G:C的转换,从而纠正C:G到T:A的突变,未来有望成为治疗这类因C:G到T:A突变导致的遗传性疾病的首选方法。 然而,目前已知的ABEs都具有一定的“TA”序列偏好性,它们在编辑“RA” (R = 嘌呤碱基;G 或A) 序列时表现出相对较低的效率。
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