平台技术是药物发现工作的一种杠杆价值创造形式。通过投入资源构建强大的药物发现引擎，以后的新产品可以快速衍生并推向临床。
生物技术公司的价值通常与其候选药物的进展息息相关，但复杂的平台提供了快速扩展治疗管线的能力，从而产生更多价值。
构建平台技术的药物发现初创公司需要大量的资源、时间和运气。
而创始人也需要面对四大风险，如何化险为夷？
01、平台技术提供杠杆价值创造
药物发现引擎，即平台技术，在识别和优化候选药物方面具有巨大的潜力。拥有平台技术的初创公司可以通过产生多种治疗资产或提供一套产品或服务来创造重大价值。
此外，它们的持续增长越来越持久，因为它们可以继续滚雪球积累更多的资产、产品和服务。平台开发和数据集管理创造了一个稳健而良性的价值创造循环。
从某种意义上说，将大量资源用于推进平台功能而不是初始资产，如果成功，将扩大未来的价值创造。然而，失败意味着资源被浪费，机会成本对公司来说可能是灾难性的。
在药物发现中，随着资产越接近临床试验和得到人体数据，可以创造更多价值。
的接近和临床试验的进展以及展示人体数据，可以创造更多价值。这类公司与大型制药公司或其他大型生物技术公司的合作也是对技术差异化的有用验证。
然而，初创公司可以通过展示平台能力，或者通过快速将次优候选药物推向临床来创造伪价值。如果董事会或顾问没有积极为创业公司的进展做出贡献，那么建设董事会或顾问也可能是伪价值的形式。
药物发现初创公司也可以在验证其假设之前很久就退出，例如作为临床前或早期临床公司的IPO或并购。这些都对整个生物技术行业非常不利，但现实情况是，一些公司实际上是以这种方式被抽水和倾销的。
对于投资者来说，仔细评估一家公司是否创造了真正的价值，或者是否用伪价值迷惑了许多其他投资者，这一点至关重要。在熊市中，随着资本市场收紧和融资风险增加，创造真正的价值变得越来越重要。
考虑到所有这些，创始人需要能够筹集大量资金，建立优秀的团队，推进技术（例如扩展平台能力，获得新资产），管理强大的业务发展（例如技术转让，共同发现和共同开发）和进入市场。这些风险往往是齐头并进的，例如招聘和合作伙伴关系，因此需要了解风险并化解它。
02、融资风险：从平台、管道和投资者的角度思考
平台投资者倾向于关注给定平台技术的潜力，并可以根据可组合性和可扩展性对其进行评估。然而，他们分析临床前数据的能力可能有限，或者根本不认为它那么重要。
相比之下，管线投资者倾向于关注可用的化合物数据，并评估其作为开发候选药物进行优化并投入临床的潜力。这些投资者可能低估或完全忽视平台技术。跨界投资者往往对公开市场状况有极大的担忧，在IPO后的锁定期后可能不会持有他们的股份。
当然，有些投资者会在创业公司的整个生命周期中部署资本，或者充当多个类别的混合体，但考虑这种三类分层是有用的。创始人需要能够从所有投资者类别筹集资金。
来源：DeFeudis2021
来源：麦肯锡报告
平台公司最初可能专注于从平台投资者那里筹集资金，即倾向于投资新兴模式或结合算法或自动化的有趣技术的风险资本家。这些平台投资者可能对缺乏治疗计划的初创公司更加宽容。
相反，管线投资者期望有强大的治疗策略和适应症选择的理由。有些甚至可能需要大量的临床前数据。从本质上讲，平台投资者倾向于在比管道投资者更早的阶段进行投资。
随着公司的成熟并考虑将IPO视为可能的退出方式，创始人必须与关心二级市场状况和情绪的跨界投资者接触。
药物发现平台公司的创始人必须能够在早期融资中跨越投资者类别。每一轮融资都必须仔细考虑价值创造，平台投资者、管线投资者和跨界投资者的考虑因素会有所不同。
资本筹集非常重要，因为由于漫长的药物发现和开发过程，资金不足的生物技术初创公司将永远无法测试他们的假设。有一个金融“死亡之谷”极大地阻碍了科学发现的临床转化。
03、招聘和保留：人才缺乏和组织管理
初创公司受到人才的严重限制，尤其是在药物发现方面。
在过去的十年中，Atlas Ventures的Bruce Booth经常对生物技术领域的重大人才危机表示担忧：
学术培训并不等同于行业经验，初创公司通常必须从大型制药公司获得人才；
创业公司本质上是资源有限的，因此很难培养对昂贵的风险融资产生的资本而不是高利润率的研究能力；
此外，与学术环境相比，行业中更加强调团队合作；人才的地理整合显著，特别是在波士顿和旧金山湾区。
尽管宏观经济持续下滑，但高管和高级管理职位仍然备受追捧。对于由财力雄厚的投资者支持的公司来说，管理人才是下一个需要克服的主要障碍，并且领导层候选人要求越来越多的股权。
包括首席执行官 （CEO）、首席运营官 （COO）、首席科学官 （CSO）、首席医疗官 （CMO）、首席财务官 （CFO）、首席商务官 （CBO）、化学、制造和控制主管 （CMC） 等。
这些职位不仅很难雇用，也很难取代。优秀的人才是不可替代的，尤其是对于资源有限的初创公司而言。
重股本的薪酬方案很重要，但任务调整是绝对必要的。求职者除了薪酬外，还非常关心公司的使命。这可能会对员工流动率产生严重影响。
04、技术开发：系统工程和早期模型
一旦创始人能够获得资金并组织一支才华横溢的团队，下一个主要障碍就是开发技术。
技术发展并不简单，有时甚至是深奥的。它需要具有深厚技术知识和能力的科学家和工程师共同努力，构建以前从未做过的事情。
优秀平台技术至少有两个基本属性：可组合性和可扩展性。
可组合性是系统具有模块化组件的能力，这些组件可以通过多种方式组装。可扩展性是系统积累新功能和特性的能力，无论是通过添加还是修改。可组合和可扩展的创新可以很容易地用于价值创造。
例如，基因泰克的分子克隆是可组合和可扩展的，因为合成基因可以放置在质粒中并重新排列，然后用于表达多种非宿主蛋白。
该技术能用于巨大的价值创造，例如用人胰岛素治疗糖尿病患者，而不是难以忍受的动物胰岛素。基因泰克与礼来公司建立了合作伙伴关系，以大规模生产人胰岛素，这有效地启动了生物技术行业，并确定了如何与大型制药公司进行业务发展。
早期验证模型用于大大简化或消除复杂性，以了解现实世界的过程。越来越复杂的概念验证实验有助于提供更大的信心，即基本想法可以在患者中起作用。
在药物发现过程中，这可能意味着从细胞系到实验室动物进行评估疗效和毒性。即使在药物开发中，临床试验通常也以非常严格的纳入/排除标准进行，这大大缩小了从更广泛、相关的患者群体中选择的参与范围。
当然，“所有模型都是错误的，但有些模型是有用的”，研究者有责任适当地评估实验结果的有效性，以及实验设计是否合理。
治疗候选药物应针对目标人群的特定适应证进行，并具有理想且可衡量的疗效和安全性。这应该清楚地表明价值主张是什么以及如何在临床试验中证明它。
即使在临床前研究中，TPP(目标产品概要）的早期模型也将非常有价值，以确保有限资源的早期分配正在推动初创公司朝着正确的方向发展。
05、产品与市场的契合度：需求发现和交易
在药物发现中，确定产品与市场的契合度是一个巨大的挑战，即使在早期企业中也是如此。
药物的创造是一项技术性极强且成本高昂的工作，而且往往非常亏损。可以说，治疗产品与市场的契合度与创收无关。许多生物技术公司通过并购或IPO退出，迄今为止几乎没有产生任何收入，甚至可能在几年内都不会产生收入。
但惊奇的是，许多利益相关者都非常相信，有一天初创公司可以拥有治疗产品，通过解决诊所未满足的需求来产生令人难以置信的收入。在某些情况下，一种有效的药物可以提供垄断的回报，而所有其他候选药物都完全失败了。
任何一家治疗公司的巨大潜力都是继续推动生物技术风险投资生态系统的原因。因此，鉴于药物发现的高度投机性，价值创造可以解释为几乎完全由需求发现和交易驱动。
合作伙伴关系是产品与市场契合度的早期指标。伙伴关系的主要目标是分享另一方没有或负担不起的资源和能力。另外，合作伙伴关系也验证了新平台或产品可能具有的潜力。价值数亿美元的交易意味着需要解决适当确定的需求，并且初创公司可能是解决未满足需求的人。
伙伴关系以多种形式存在，例如共同发现/共同开发或技术转让。通常，某些里程碑与临床开发和销售有关。盈利支付被通俗地描述为“生物羚羊”，通常只有一小部分里程碑实际实现。
有趣的是，产品与市场契合度的早期指标可能有点“偏离”。也就是说，与其后续适应症相比，批准的药物可能为其初始适应症产生次优收入，如标签扩展后的销售额所示。
这是因为新药起初往往被批准用于难治性适应症，而其他适应症可能具有驱动病理学的潜在机制。标签扩展可以有多种形式，例如早期治疗线、患者群体的不同部分或新疾病。
来源：Skvarka and Farkas 2013
06、有前景的生物技术企业的理想特征
建立具有药物发现引擎的公司创始人需要消除四大风险，并推进其平台、管线和合作伙伴关系。
为了建立和推进强大的平台、管道和合作伙伴关系，创始人需要具备执行力和识别机会主义的交易技能。有了强大的领导团队和顾问委员会，每个人都必须具有特定才能，创始人可以做出最佳决策，推动公司发展并取得有意义的进展。
此外，创始人必须抓住机会获得有价值的交易，无论是找到战略投资者、建立有利的合作伙伴关系，还是挖走有才华的人。这些机会可能并不容易获得，因此创始人必须准备好在适当的时候积极安排交易。这意味着偏向于行动。
算法、自动化是提高效率和创造持久竞争优势的重要技术。这些负责发展业务护城河，并使公司成为对投资者非常有吸引力的机会。
它们可以采取多种形式，例如用于预测分子结构或表型效应的软件，用于生物编程的基因编码工具，更好的仪器，更高质量，更快和/或更低成本的服务，或低生活成本地区的才华横溢的技术团队。
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