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1. 临床前研究：
1.1研究开发（一般 2-3年):
实验室研究，寻找治疗特定疾病的具有潜力的新化合物。
1.2药物靶点（Target)的发现及确认:
这是所有工作的起点，只有确定了靶点，后续所有的工作才有展开的依据。
靶点是一个宽泛的术语，它可以适用于一系列生物体，比如蛋白质、基因和RNA。一个好的靶点需要是有效的、安全的、临床可行且有商业价值的，最重要的是，要具有“可药性（druggable）”。所有的药物分子都是通过与靶点结合来引起生物反应的，某些靶点可能更容易结合小分子药物，例如G蛋白偶联受体(GPCRs)，而抗体靶点则擅长阻断蛋白质-蛋白质的相互作用。
寻找并确认靶点的方法如下。目前主要应用的有两种：一是利用基因重组技术建立转基因动物模型，或进行基因敲除来验证；二是利用反义寡核苷酸技术（Antisense oligonucleotides， ASOs），通过抑制翻译特定蛋白质的信使 RNA来验证。
1.3 化合物的筛选与合成
1.3.1 苗头化合物（Hit）的筛选
一旦选定了药物作用的靶点，药物化学家首先要找到对该靶点有作用的化合物。
苗头化合物是指对特定靶标或作用环节具有初步活性的化合物。发现苗头物有多种途径，可以从天然产物和化合物库中筛选，也可以进行基于受体或配体结构和机制的分子设计。
根据JMC的研究，最常见的寻找苗头化合物的策略是在先前已知化合物中寻找（43%），其次是随机高通量筛选（29%），其余的方法包括集中筛选、基于结构的药物设计（SBDD）、基于片段的先导化合物生成（FBLG）和DNA编码库筛选（DEL）等。此外，虚拟筛选，即使用基于计算机的方法在生物结构的基础上发现新配体的过程，也正在制药行业得到越来越广泛的应用。
1.3.2 先导化合物（Lead）的发现
一旦通过筛选或其他方式获得了大量的苗头化合物，药物发现团队的第一个任务就是确定哪些化合物是最好的研究对象。根据靶点的空间结构，从虚拟化合物库中筛选一系列可匹配的分子结构，合成这些化合物，它们被称为先导化合物。
一般从多个苗头化合物中, 决策出活性最好的一个（或几个）作为先导化合物用于继续深入研究。先导化合物是已经通过多次实验验证、的确具有一定生理药理活性、可用作进一步深入研究的化合物。是后面大量工作的一个起点。这个决策的过程也被称作“Hit to Lead”。
这一阶段要对化合物进行更详细的ADME特性分析、细胞毒性测试等，表1显示了要考虑的分析类型[1]。还必须考虑该化合物大规模合成的可行性，以及其GMP制造工艺。
1.4 候选药物（Candidate）的选定
活性化合物的验证与优化
不是所有先导化合物都能符合要求，在这个阶段需要通过体外细胞试验验证，初步筛选出活性高、毒性低的化合物，并根据构效关系进行结构优化，这些化合物称为药物候选物。同时也存在一个化合物对目标 A 靶点没有作用，却有可能对其他的 B 靶点、C 靶点有非常好活性的情况，暂且不表。
在该阶段，也称为先导优化（Lead Optimization），生物学家和药物化学家一起努力使先导化合物更安全更有效。一般来说，这一过程通常是反复的，先导化合物需要在遗传毒性模型（如Ames试验）和动物行为学模型（如Irwin试验）中进行检测，得到的活性数据可以结合化合物结构得到初步的构效关系（SAR）分析，分析结果可以继续指导后续的化合物结构优化。
候选药物（Candidate）就是上面先导优化后找到的“已经很像药的”分子，性质已基本达到期待药物效果。比如如果一种药物是口服的，它应该有足够的溶解度和渗透性，以及可以忽略不计的P-糖蛋白的腔内转运以进行吸收；其次，一旦被吸收，它应该具有与预期用途一致的药代动力学。最后，候选化合物应该有一定的安全性，使风险不会超过预期收益。
Hit-Lead-Candidate过程通常需要很长时间，很少有捷径，需要来自不同学科和背景的科学家大量投入。通常对于每个项目，最初可能会筛选20万到超过100万种化合物，在随后的Hit to Lead过程中，会筛选出100种先导化合物，最后优化到1-2个候选化合物。
2.临床前实验（一般 2-4年）_ GLP
目的一：评估药物的药理和毒理作用（ADME），即药物的吸收（Absorption）、分布（Distribution）、代谢（Metabolism）、排泄情况（Excretion）；这部分实验需要解决 1）化合物稳定性2）化合物是否会在体内转化为有毒物质；3）化合物在体内积累的位置和分布；4）药物在体内如何代谢。
这需要在动物层面展开，细胞实验的结果和活体动物实验的结果有时候会有很大的差异。这一步的目的是确定药物的有效性与安全性。
目的二：研究CMC：生产工艺、质量控制、稳定性等研究（chemistry (化学)、Manufacturing (生产)、Control (控制)），需要在符合GMP要求的车间完成。
2.1 化学制造和控制（Chemical Manufacture and Control, CMC）
新药开发工作的第一步是原料药合成工艺研发（Process R & D），这是一个不断改进、完善的过程。
第一批提供的原料药主要用于毒理研究，要求是越快越好，成本不是主要考虑因素。因此，只要药化路线能够实现毒理批合成，工艺研发部门就会采用。
但随着项目的推进，工艺部门会根据需要设计全新合成路线，开发合理生产工艺来满足从I—III期临床用药与商业化的需求；同理，制剂部门首先也会以最简单的形式给药，完成毒理研究，然后不断完成处方工艺研究，开发出商业化的制剂工艺。
2.2 药理学研究 药效学（PK, Pharmacokinetics)PD：即药效动力学(pharmacodynamics)。利用生物标志物(biomarker)来判断药物的药效。选择合理的PD生物标志物(biomarker)，可在多个环节加快药物的转化。
药物代谢与药物动力学：DMPK
DMPK研究通过关注药物的吸收、分布、代谢、排泄(ADME)和药代动力学（PK）特性，帮助确定候选药物的药理特性。
毒理研究种类较多，包括急性毒性、亚急性毒性、慢性毒性、生殖毒性、致癌性、致突变性等。为了加速新药能及早验证是否有疗效，尤其是对一些抗癌药，有些耗时费钱的毒理实验（如致癌性、生殖毒性）是可允许在临床试验阶段再进行。
2.4 安全性药理（Safety Pharmacology）
证明该化合物针对特定目标疾病具有生物活性，同时评估药物对疗效以外的作用，比如可能的副作用，尤其是对心血管、呼吸、中枢神经系统的影响。
2.5 制剂的开发 总不能弄点化合物就直接往嘴里倒吧，制剂开发是药物应用的一个重要环节有的药口服吸收很差，就需要开发为注射剂。有的药在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂。（奥美拉唑弱碱性, 如果PH值接近胃液酸度会非常不稳定，因此做成肠溶型，口服后被小肠吸收）有的化合物溶解性不好，这也可以通过制剂来部分解决这个问题（增溶/潜溶/助溶剂、成盐、表活等>> 药物难溶解怎么办，有什么溶解方式推荐？- 知乎 (zhihu.com)）有的局部给药，就需要通过制剂开发成雾化剂、膏剂等。给药方式
特征
部委举例
静脉注射 (intravenous，i.v.）
静脉滴注 (intravenous infusion，i.v.ggt)使药物达到全身的最迅速的方式；药物因浓度高、刺激性大、量多而不宜采取其它注射方法。手背、头诊断、试验检查（肝、肾、胆囊等X线摄片）
输液
输血
肌肉注射 (intramuscular，i.m.)不宜或不能做静脉注射，要求比皮下注射更迅速发生疗效时，以及注射刺激性较强或药量较大的药物时
屁股！
皮下注射 (Subcutaneous需要迅速达到药效或药物不能口服时使用；皮内注射是打在皮肤组织内；皮下注射是穿过皮肤，打在皮肤与肌肉之间。手臂、腹部！
胰岛素、肾上腺素
疫苗接种
手术进行局部麻醉
皮内注射 (Intradermal，i.d）皮试、预防接种等皮肤等青霉素 合肥科生景肽生物科技有限公司成立于2018年，目前已经打造了全球领先的以肽为核心的生命分子发现、合成生产、结构优化、递送平台，主要瞄准肽发现及靶向递送，专注于为各大制药企业、生物技术公司、科研单位提供一站式的定制化研发服务。 公司独有的KPDS™平台(KS-V Peptide Discovery Services Platform)是国际领先的的多肽药物发现平台，我们致力于创新药物的高效和精准开发，以科生景肽专有KPDS技术为核心，提供一站式，定制化的多肽发现服务，以灵活的产品形式和服务模式助力广大客户各类药物发现项目的快速推进和应用探究，包括但并不限于疾病诊断及保健功能产品、多肽药物、核素偶联药物(RDC)、基于小分子的肽药物偶联物（PDC)和多功能肽偶联物等。 中文官网地址：https://www.ks-vpeptide.com.cn/ 英文官网地址：https://www.ks-vpeptide.com
